转甲状腺素蛋白心肌病是一种罕见的可导致心力衰竭的心脏病。近日，辉瑞公布ATTR-ACT研究的数据显示，该临床3期研究中tafamidis降低了患者30%的死亡风险，使这种药物有机会成为治疗转甲状腺素蛋白心肌病第一个获得批准的药物。
该项3期试验对野生型或变异型（遗传性）转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）患者进行了30个月的临床测试。除了减少死亡风险外，辉瑞公司还表示，与安慰剂相比，使用tafamidis还可使患者的心血管相关住院率降低32%。辉瑞于本周末在德国慕尼黑举行的欧洲心脏病学会2018年年会第三期会议上发表了该发现。辉瑞还在《新英格兰医学》杂志上发表了该项临床3期试验的结果。
Tafamidis是一种用于延迟患有家族性淀粉样多发性神经病（FAP）成人患者周围神经功能丧失的药物。其作用是稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的转运蛋白，该蛋白是由4个相同亚单位组成的四聚体。在患有FAP的患者中，这些四聚体分开，并形成损害神经的团块。
辉瑞首席罕见病发展官Brenda Cooperstone表示：“相信这一研究成果使我们更接近于为这种严重且致命疾病提供迫切需要的治疗目标。我们期待与全球监管当局继续讨论tafamidis作为ATTR-CM患者的一种治疗选择。”
今年3月份，辉瑞公司公布了这项研究的顶线结果，该结果动摇了试图开发转甲状腺素蛋白（TTR）治疗的竞争对手及其投资者。该研究入组了441个病人，包括那些基因突变以及“野生型”患者。继顶线结果公布后，美国FDA授予了tafamidis突破疗法的地位。去年，美国FDA还批准该药物治疗转甲状腺素蛋白心肌病的快速通道指定。
Cooperstone对外表示，公司已计划在今年第四季度向FDA提交tafamidis治疗转甲状腺素蛋白心肌病的上市申请。
辉瑞曾尝试批准tafamidis作为一种神经退行性疾病的治疗方法，但遭到美国FDA的强烈拒绝。2010年，辉瑞收购了FoldRx公司从而获得tafamidis。辉瑞公司称，如果获得批准，公司已经制定了一个扩大的准入治疗方案，可使tafamidis用于ATTR-CM患者。该药物在欧洲已被批准用于转甲状腺素蛋白淀粉样多神经病（TTR-FAP）治疗，并以Vyndaqel商品牌销售。
未来，虽然Tafamidis不会有任何竞争药物，但市场上和开发中都有治疗类似疾病的药物。本月早些时候，FDA批准了竞争对手Alnylam的Onpattro (patisiran)治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性引起的周围神经病变，Onpattro也成为全球首款RNAi药物。（新浪医药编译/David）
文章参考来源：Pfizer Planning to Submit Tafamidis to FDA for Rare Heart Disease