1. Alnylam获得FDA里程碑批准，首款RNAi疗法上市
美国FDA批准Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro（patisiran）用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病成人患者。值得一提的是，这FDA批准的首款也是唯一一款RNA干扰（RNAi）治疗药物。Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA疗法，这类药物通过沉默一部分参与致病的RNA起作用。美国FDA局长Scott Gottlieb博士说：“像RNA抑制剂这种能改变疾病的基因驱动的新技术，有可能为医学界带来转变，使我们能更好地面对、甚至治愈衰弱疾病。”
2. Alnylam又一款RNAi药物快速推进，givosiran的3期临床研究入组提前完成
8月22日，Alnylam Pharmaceuticals宣布，名为ENVISION的3期临床研究的全部患者入组已经提前完成，该试验研究靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症（AHPs）的有效性与安全性。目前，18个国家的36个地点共计94名AHP患者入组，由于患者需求较高，入组人数超过了原定75名患者的初始目标。Alnylam公司预计将在9月底前报告中期分析的最终结果，以支持潜在的加速审批，并在2019年初公布治疗6个月后的主要终点的顶线结果。
3. 辉瑞达成4.25亿美元合作，研发mRNA流感疫苗
8月17日，专注于开发用于治疗癌症和传染病精准免疫疗法的生物技术公司BioNTech AG宣布与辉瑞公司（Pfizer）达成长期研发合作，开发预防流感的mRNA疫苗。根据协议条款，继BioNTech完成首次人体临床研究后，辉瑞公司将全权负责mRNA流感疫苗的进一步临床开发和推广。BioNTech将获得1.2亿美元的前期付款，以及额外高达3.05亿美元的潜在开发、监管和商业里程碑付款。
传统疫苗无法实现快速生产，以阻止迅速蔓延的疫情。为了应对这一挑战，BioNTech正在开发一种创新的自我扩增核糖体RNA扩增子疫苗平台（Amplified Immune Response，A.I.R®）来对抗传染病。该疫苗有可能针对特定的病毒威胁，在最短的时间内提供数百万剂预防性疫苗，拯救人类的生命。
4. 罗氏反义核酸疗法获EMA优先药品资格
罗氏（Roche）宣布，欧洲药品管理局（EMA）授予其在研药物RG6042（曾用名IONIS-HTTRx）优先药品（PRIME）资格，用于治疗亨廷顿病（HD）。在一项1/2a期研究中，RG6042展示了减少致病性突变亨廷顿蛋白（mHTT）的能力。与FDA突破性疗法认定类似，EMA的优先药品资格将加速潜力药物审批，使其能尽快用于患者。
RG6042是第二代修饰反义寡核苷酸（ASO，antisense oligonucleotide），通过靶向人类HTT mRNA来降低mHTT蛋白的合成和表达水平。RG6042是罗氏和Ionis之间全面深入的药物筛选计划的成果，该计划专注于优化靶向人类HTT mRNA的ASO的有效性，特异性和耐受性。来自RG6042的初步数据第一次展示了成人HD患者的mHTT水平可以被降低。按计划，罗氏将开展关键3期临床试验，旨在评估在较大患者群体中，RG6042的安全性和减缓成人HD进展的有效性。
5. 圣诺制药siRNA新药临床试验获FDA批准，与中国也有合作
中美两地运营的圣诺制药(Sirnaomics) 宣布，其自主研发的核酸干扰创新药STP705治疗晚期胆管癌（CCA）的临床试验已获得美国FDA批准。STP705是一款siRNA寡核苷酸药物，曾获得美国FDA授予治疗原发硬化性胆管炎和胆管癌的孤儿药资格，胆管癌占肝癌病例的15％-20％。该药物针对两个靶标TGF-β1和COX-2，同时发挥抑制的协同优势，通过降低癌症相关成纤维细胞（CAF）活性直接抑制肿瘤生长。
Sirnaomics总部位于马里兰州Gaithersburg，成立十多年以来一直致力于RNAi疗法，并在今年6月份的第三轮融资中从中国投资者那里筹集了2500万美元。该公司计划在美国，欧洲和中国加快推进STP705开发。
6. RXi Pharma与瑞典卡罗林斯卡研究所合作，采用RNAi技术提高肿瘤免疫疗法活性
总部位于马萨诸塞州马尔堡的RXi Pharmaceuticals与瑞典卡罗林斯卡研究所（Karolinska Institute）签署了一项研究合作协议。双方将致力于使用RXi的sd-rxRNA化合物，针对T细胞和NK细胞分化中的靶标开发癌症疗法。RXi Pharma专注于开发基于自我递送（sd）RNA干扰（RNAi）技术平台的下一代免疫肿瘤产品。该方法使用来源于患者自身或同种异体的免疫细胞，将它们扩增或加工以表达肿瘤结合受体。RXi方法的特别之处在于使用sd-rxRNA进行离体处理，该过程消除了免疫细胞中免疫抑制受体的表达。最近发表的一项研究表明，靶向PD-1的sd-rxRNA可以提高针对黑色素瘤细胞的TIL抗肿瘤活性，本次合作将进一步推进该研究成果。
参考资料：
[1] FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease, Retrieved August 10, 2018, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm616518.htm
[2] BioNTech Signs Collaboration Agreement with Pfizer to Develop mRNA-based Vaccines for Prevention of Influenza. Retrieved August 16, 2018, from https://biontech.de/2018/08/16/biontech-signs-collaboration-agreement-with-pfizer-to-develop-mrna-based-vaccines-for-prevention-of-influenza/
[3] Alnylam Completes Enrollment in ENVISION Phase 3 Study of Givosiran, an Investigational RNAi Therapeutic for the Treatment of Acute Hepatic Porphyrias (AHPs). Retrieved: Aug 22, 2018, from https://www.biospace.com/article/releases/alnylam-completes-enrollment-in-envision-phase-3-study-of-givosiran-an-investigational-rnai-therapeutic-for-the-treatment-of-acute-hepatic-porphyrias-ahps-/?s=95
[4] PRIME designation granted by European Medicines Agency for RG6042 for treatment of Huntington's disease, Retrieved Aug 03, 2018, from https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2018-08-03.htm
[5] Sirnaomics cleared to start its first RNAi cancer trial. Retrieved: Aug 21, 2018, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/sirnaomics-cleared-to-start-first-trial-rnai-lead-cancer
[6] RXi Pharma Inks Research Deal with Sweden’s Karolinska Institute. Retrieved: Aug 15, 2018, from https://www.biospace.com/article/rxi-pharma-inks-research-deal-with-sweden-s-karolinska-institute/?s=95