近日，一项刊登在国际杂志JCO Precision Oncology上的研究报告中，来自西奈山医院的科学家们通过研究构建了一种全面的RNA和DNA测序平台，该平台能帮助确定哪种药物对晚期和耐药性多发性骨髓瘤患者最为有效。研究者表示，这种新型平台能对传统的DNA方法进行扩展，利用RNA测序来寻找FDA批准的一大批癌症药物的作用靶点（并不只是针对多发性骨髓瘤的批准药物），目前研究人员正在对64名晚期耐药的多发性骨髓瘤患者进行临床试验（这些患者均没有其它更好的治疗选择）。
研究者Samir Parekh博士指出，我们的研究阐明了如何利用一种掺入RNA测序的精准医学手段来识别可行且有效的治疗方案（不只是治疗多发性骨髓瘤患者的治疗手段）；此外，相关的临床试验也能帮助我们检测所开发平台的准确性，从而为新一代精准医学平台/框架的开发奠定基础。
本文研究结果表明，一种包括RNA测序技术在内的全方位手段可以为晚期疾病患者提供比当前标准DNA分析手段更多治疗方法；目前临床试验中的大部分患者都会根据其癌症RNA的特性来摄入特定药物，同时这些患者也会因个性化疗法的选择而获益。Alessandro Lagana博士表示，当前精准肿瘤学的方法旨在将特殊的DNA突变与药物进行匹配，在此之前，我们并未对全基因组RNA特性分析进行相应的临床评估，我们期待未来RNA测序技术能在肿瘤靶向药物的精准使用过程中发挥更大的作用。
目前研究人员希望能设计新一代的临床试验，将特殊的机器学习算法掺入到精准化的医学平台中，从而应用交互式的学习技术来有效预测患者是否能成功治疗及临床医生疗法选择的准确性。最后研究者Joel Dudley说道，本文研究是癌症疗法加速转变研究领域的一部分，未来研究人员将会根据患者机体肿瘤中特殊的基因组改变来制定疗法，而并非肿瘤的组织学等特性。未来RNA测序将会补充当前精准医学疗法的部分空白，而这取决于其是否能捕获更多特殊肿瘤生物学的动态信息。
原始出处：Alessandro Laganà, Itai Beno, David Melnekoff, et al. Precision Medicine for Relapsed Multiple Myeloma on the Basis of an Integrative Multiomics approach. JCO Precision Oncology (2018) DOI: 10.1200/PO.18.00019
原标题：JCO Prec Oncol：新型RNA和DNA测序平台有望为晚期癌症患者精心挑选最佳的治疗药物