今日，德国拜耳（Bayer）公司宣布其抗癌药物Aliqopa (copanlisib）获得了FDA颁发的突破性疗法认定，用于治疗已接受过两种疗法的复发性边缘区淋巴瘤（marginal zone lymphoma，MZL）患者。
根据世界癌症研究基金会（WCRF）的统计，非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin lymphoma，NHL）是世界上最常见的血液癌症，患者人数占所有癌症患者总数的3%。根据美国癌症协会的估计，在2019年，将有超过7.4万人确诊患上NHL，而且有大约2万人会因此去世。
惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）是NHL一种，其特点是进展和扩散缓慢。iNHL最常见的两种形式是滤泡性淋巴瘤（follicular lymphoma, FL）和MZL，分别占NHL患者总数的20%和10%。NHL患者虽然对最初的治疗反应良好，但是他们的病情通常伴随着多次复发，每次复发之后的缓解期越来越短。晚期NHL患者通常需要全身性的化学免疫治疗，他们急需新的有效疗法来缓解疾病，延长生命。
拜耳公司研制的Aliqopa是一款静脉注射的磷脂酰肌醇-3-激酶（phosphatesitol-3-kinase，PI3K）抑制剂。临床前研究表明Aliqopa能够在亚纳摩尔（sub-nanomolar）水平上抑制主要表达在恶性B细胞中的PI3K-α和PI3K-δ两种激酶亚型。PI3K信号通路在细胞生长、存活和代谢方面都很重要，该信号通路的失控容易引发NHL。Aliqopa能诱导肿瘤细胞死亡，并抑制原发性恶性B细胞的增殖。
Aliqopa能抑制几种关键的细胞信号通路，包括B细胞受体（BCR）信号转导，CXCR12介导的恶性B细胞趋化性，以及淋巴瘤细胞系中的NFκB信号转导。Aliqopa分别曾于2015年和2017年，获得了FDA颁发的孤儿药资格，用于治疗FL和MZL。并于2017年9月获得了加速批准，用于治疗罹患复发性FL，且已经接受了至少两次全身性疗法的成人患者。
本次突破性疗法认定的颁发是基于2期试验CHRONOS-1的积极结果。初步结果分析显示：此前已接受过至少两种疗法的MZL亚组的总缓解率（ORR）为69.6%，而全iNHL组的ORR为59.2%。
拜耳医药事业部高级副总裁兼肿瘤学开发负责人Scott Z. Fields博士说：“临床数据显示，Aliqopa可能为有着未满足需求的复发性MZL患者带来一款新疗法选择。拜耳期待与FDA密切合作，尽早将Aliqopa带给MZL患者。”
参考资料：
[1]. Bayer Receives U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for Aliqopa™ (copanlisib) for the Treatment of Marginal Zone Lymphoma. Retrieved May，29, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/bayer-receives-u-s-fda-breakthrough-therapy-designation-for-aliqopa-copanlisib-for-the-treatment-of-marginal-zone-lymphoma/
[2]. 速递 | 拜耳全新抗癌药获FDA优先审评资格. Retrieved May，29, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/wXQcYvesiyrtZbvx1OccNA
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[4]. Nature深度综述：针对最常见的血液癌症，哪些创新疗法值得关注？. Retrieved May，29, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/GOE95oHepFjKi6KHQGKQew
[5]. 速递 | 特异性靶向PI3K亚型，淋巴瘤疗法获FDA突破性疗法认定. Retrieved May，29, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/RGaDaCugOIYqElFY5tsJYQ
原标题：速递 | 拜耳PI3K抑制剂获FDA突破性疗法认定，治疗淋巴瘤