勃林格殷格翰与开发研究性RNA干扰（RNAi）疗法的领导者之一Dicerna Pharmaceuticals（NASDAQ: DRNA）近日宣布，根据双方的研究合作及许可协议规定，勃林格殷格翰已经获得了第二个肝病靶点的独家权利。此项合作签订于2017年10月，目的是为了探索并开发可用于慢性肝病治疗的创新GalXC™ RNAi疗法，最初的重点为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），这是一种目前还没有获批疗法可用的严重疾病。
该期权是两家公司研究合作及许可协议框架下的第二个靶点。根据协议条款，勃林格殷格翰将负责对今后的治疗靶点进行临床开发及商业化。Dicerna有权获得开发及商业化里程碑付款以及全球净销售额的特许权使用费。
“勃林格殷格翰对来自我们富有成效的研究合作中的第二款治疗性候选产品行使了期权，我们对此感到非常高兴，”Dicerna总裁及首席执行官Douglas M. Fambrough表示。“期权的行使也凸显了Dicerna的GalXC技术平台在推动非酒精性脂肪性肝炎及其他慢性肝病领域新型RNAi疗法探索与开发方面所具有的潜力。我们期望继续推进研究工作，并且推进我们合作中具有潜力的临床候选产品的研发。”
Dicerna与Boehringer Ingelheim通过Dicerna的专有GalXC技术平台根据可能成为药物的能力挑选。GalXC平台利用RNAi技术，通过破坏致病基因的信使RNA（mRNA）抑制其基因表达。通过沉默此前无法实现的药物靶点，此方法具有治疗疾病的潜力。
“我们对与Dicerna初步合作所取得的进展感到高兴，以早期探索及我们的密切合作关系作为基础，我们正在拓展我们的研究工作，”勃林格殷格翰开发研究高级副总裁Clive R. Wood博士表示。“今天公布的消息例证了我们在探索非酒精性脂肪性肝炎和其他慢性肝病新疗法方面的承诺，同时也推动了我们在此重要领域的研究工作。”
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）由肝脏脂肪堆积所引起，可能会导致肝纤维化及肝硬化。此病在肥胖及糖尿病患者中的患病率特别高，并且也是存在高度未满足医疗需求的领域。非酒精性脂肪性肝炎预计很快会成为晚期肝病的最常见原因，后者通常需要进行肝移植。
Dicerna目前正在构建一系列研究开发计划以推进肝脏相关疾病，包括慢性肝病、病毒感染性疾病，心血管疾病及罕见病在内的疾病治疗。公司将利用其所专有的GalXC技术开发出创新的RNAi治疗产品，以积极改变患有这些患者的生活。
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