6月4日，基石药业和Blueprint Medicines宣布达成独家合作及授权许可协议，推进avapritinib、BLU-554及BLU-667的单药或联合治疗在中国大陆及香港、澳门和台湾地区的临床开发与商业化。Blueprint Medicines 将保留对相关产品在全球其他国家的所有权利。
Blueprint Medicines是一家专注于靶向激酶药物研发、针对具有特定基因特征疾病的领先生物制药公司。Avapritinib、BLU-554和BLU-667是由Blueprint Medicines研发的、具有高活性高选择性的在研激酶药物，且均已在具有特定基因特征的癌症患者中通过了临床概念验证。
此项合作使基石药业获得三个临床阶段靶向药物在大中华区的独家权利，进一步强化了其产品组合。Blueprint Medicines则通过满足中国的巨大未满足患者需求，扩大了全球影响力。基石药业将凭借其在药品注册及本地资源网络的优势，推动授权产品在大中华区的单药及联合治疗的临床开发和商业化。
此外，两家公司计划在中国启动一项概念验证性临床试验，以评估BLU-554联合CS1001治疗一线肝细胞癌患者的效果，其中CS1001是由基石药业开发、在临床阶段的抗程序性死亡配体1（PD-L1）免疫治疗药物。
“基石药业由拥有丰富的全球及本地开发经验的资深管理者组建而成，拥有一系列持续增长且互为补充的肿瘤产品组合，是我们在中国的理想合作伙伴，”Blueprint Medicines首席执行官Jeff Albers说道。“近年来，随着中国药品监管制度的改革及以基石药业为代表的创新性药企的涌现，我们相信此次前瞻性的合作将有助于增强我们满足大中华区患者需求的能力，同时助力avapritinib、BLU-554和BLU-667的全球开发。全球超半数肝细胞癌新发病例在中国，我们十分高兴将在中国启动BLU-554的临床开发。”
“我们很高兴能和专注高选择性激酶药物研发的业界领导者BlueprintMedicines合作，此次合作有望成为双方长期战略合作的第一步，”基石药业首席执行官江宁军表示，“目前的临床数据非常令人鼓舞，我们相信Blueprint Medicines的靶向治疗药物——avapritinib、BLU-554和BLU-667有望极大程度地改变中国胃肠道间质瘤、肝细胞癌、非小细胞肺癌和其他癌症的治疗方式。此外，基石药业拥有的丰富在研肿瘤药物产品管线使我们能够探索各种联合疗法，继而惠及全球患者。”
根据协议条款，Blueprint Medicines将收到基石药业以现金形式支付的4000万美元预付款，并有资格收到约3.46亿美元里程碑付款，包括1.185亿美元的开发及上市里程碑付款和2.275亿美元的销售业绩里程碑付款。此外，Blueprint Medicines将有权按不同产品在大中华区的年度销售额向基石药业收取销售分成。
根据协议条款，基石药业将负责执行相关授权产品在大中华区的临床开发和商业化。同时，基石药业将会承担授权产品在大中华区的开发费用，BLU-554联合治疗在大中华区的临床开发费用将由双方共同承担。
关于Avapritinib
Avapritinib是一种口服的、具有高活性高选择性的KIT及PDGFRα抑制剂。具有KIT及PDGFRα突变（包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT 外显子17突变）的多种疾病目前缺乏有效的治疗方式，avapritinib针对以上突变均表现出临床前活性。Blueprint Medicines目前正在开发avapritinib用于晚期胃肠道间质瘤和晚期系统性肥大细胞增生症的治疗。
2017年6月，avapritinib获美国食品和药物管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，用于治疗携带PDGFRα D842V突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤患者。此前，avapritinib已获FDA授予的孤儿药资格和快速审批资格。此外，avapritinib还获得了欧盟委员会授予的孤儿药资格。2018年5月，Blueprint Medicines宣布将于2019年上半年向FDA提交avapritinib的新药申请，用于PDGFRαD842V驱动的胃肠道间质瘤的治疗。
关于BLU-554
BLU-554是一种口服的、高活性、不可逆的FGFR4抑制剂。BLU-554由Blueprint Medicines设计，可以极高的特异性抑制FGFR4，从而避免了对FGFR1、FGFR2和FGFR3的作用。Blueprint Medicines正在开发BLU-554用于治疗FGFR4激活导致的肝细胞癌，预计此类患者约占肝细胞癌患者的30% 。BLU-554已获得美国食品和药物管理局授予的孤儿药资格。
关于BLU-667
BLU-667是一种口服、高活性、高选择性的，针对RET融合、突变及可预见的耐药突变的抑制剂。BlueprintMedicines正在开发BLU-667用于治疗RET基因改变的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他实体瘤。BLU-667由Blueprint Medicines研发团队利用其专利化合物库发现。BLU-667已获得美国食品和药物管理局授予的孤儿药资格。
关于CS1001
CS1001是由基石药业开发的在研抗PD-L1单克隆抗体。CS1001由美国Ligand公司授权引进的OMT转基因动物平台产生，该平台可实现全人源抗体的一站式生产。作为一种全人源全长的抗PD-L1单克隆抗体，CS1001是一种最接近人体自身天然G型免疫球蛋白4（IgG4）的单抗药物。它可降低在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险，与同类药物相比具有潜在的独特优势。
从2017年10月起，基石药业开展了首次人体I期临床研究（CS1001-101），该研究旨在评估CS1001用于中国晚期肿瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性。Ia期临床研究（剂量爬坡）已于2018年5月完成，Ib期临床研究（剂量扩展）已于近期启动患者招募。与此同时，几项针对中国高发瘤种的关键性临床研究正在进行。