艾尔建（Allergan）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理该公司提交的一份补充生物制品许可（sBLA），扩大Botox（保妥适，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A）标签，用于治疗儿科患者（2岁及以上）上肢和下肢痉挛。
小儿上肢痉挛适应症已被授予6个月优先审查，处方药用户收费法目标日期（PDUFA）预计在2019年第二季度。小儿下肢痉挛适应症将接受10个月的标准审查，PDUFA目标日期预计在2019年第四季度。
此次sBLA是基于4项III期临床研究的数据，这些研究评估了Botox对600多名患有上下肢痉挛的儿童患者的安全性和有效性。
痉挛是一种使人衰弱的神经疾病，涉及肌肉僵硬，可导致上肢和下肢肌肉紧绷。导致儿童局灶性痉挛最常见的原因是脑瘫，据估计，全球每1000名活产婴儿中约有2.5名发生脑瘫。几乎所有脑瘫患者都有运动功能受损，痉挛影响高达91%的患儿。
Botox是首个获FDA批准治疗18岁及以上成人上下肢痉挛的神经毒素疗法。如果此次sBLA获批，Botox将成为适用于治疗儿童上下肢痉挛的首个神经毒素疗法。
艾尔建首席研发官David Nicholson表示，“FDA受理艾尔建提交的sBLA是我们为患有上下肢痉挛的儿童患者带来新治疗选择的一个里程碑。自从FDA批准治疗眼睑痉挛和斜视以来，Botox已在各种治疗领域应用了30年，我们始终致力于投资研究，探索Botox在一系列治疗领域对患者的潜在治疗益处。”
Botox（保妥适）由艾尔建研制，该药的主成分为高度纯化的A型肉毒杆菌毒素，是一种神经传导的阻断剂，用以治疗过度活跃的肌肉。Botox最早于1989年获批，用于治疗脸痉挛和斜视，2000年批准用于颈部肌张力障碍，之后进一步拓展到美容领域，包括除皱、瘦脸、消除眉间纹和鱼尾纹等。近些年，Botox还被批准治疗上肢痉挛、慢性偏头痛、神经性尿失禁、膀胱过度活动症等多种适应症。
原文出处：FDA Accepts Supplemental Biologics License Applications (sBLAs) for BOTOX® (onabotulinumtoxinA) for Pediatric Patients with Upper and Lower Limb Spasticity
原标题：治疗小儿上下肢痉挛！艾尔建保妥适（Botox，肉毒杆菌毒素A）新适应症获美国FDA受理