2月15日，基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”）宣布，其合作产品avapritinib近期获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，在中国开展其作为三线或以上治疗KIT基因突变驱动型胃肠道间质瘤（GIST）的III期临床试验。
此次试验为全球VOYAGER III期试验的一部分，将在既往接受2或3种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）包括伊马替尼治疗的晚期GIST患者中比较avapritinib和目前标准疗法的瑞戈非尼，旨在评估avapritinib的安全性和有效性，主要疗效终点是无进展生存期。
GIST是常见于胃壁或小肠中的肉瘤，高发区间为50-80岁，是一种罕见病。最常见的GIST是由于KIT或PDGFRα基因的突变从而导致细胞生长失调。大约90％新诊断GIST的病例与这两个突变有关。
在截至2018年10月15日的I期NAVIGATOR研究有效性数据中：接受avapritinib 300mg-400mg 剂量水平治疗的共有109例既往接受过4线或以上治疗的晚期GIST患者。
其中1例完全缓解，21例部分缓解（客观缓解率ORR为20%），72例疾病稳定（疾病控制率DCR为66%），60%的患者观察到了肿瘤体积缩小，中位缓解持续时间（mDOR）为7.3个月；
在既往未接受过瑞戈非尼治疗的3线/4线治疗患者23例中，78%的患者观察到了肿瘤缩小，6例部分缓解（ORR为26%），13例疾病稳定（DCR为83%）, mDOR为10.2个月；
PDGFRα D842V 突变的GIST患者56例中，98%的患者观察到了肿瘤缩小，其中5例完全缓解，42例部分缓解（ORR为84%），12个月mDOR为 76.3%，12个月无进展生存期为81.3%。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“Avapritinib是同类首款精准治疗的抑制剂，凭借其出色的数据已得到美国FDA突破性疗法认定。目前的临床数据展示出它对晚期GIST患者的巨大潜力。基石药业很高兴通过与Blueprint Medicines的合作将其引入中国。期待中国即将开展的临床试验能有好数据。”