100多年前，德国诺贝尔奖得主保罗-埃尔利希推广了一种“魔弹”（magic bullet）的概念，即临床医生能利用这种方法来靶向作用入侵机体的外来微生物，同时还不损伤机体其它部位的健康；如今尽管化疗能作为治疗癌症的有效靶向疗法，但患者常常会面临一些不良的副作用，近日，来自密苏里哥伦比亚大学的科学家们就通过研究开发了一种特殊的基于核酸的纳米结构，来靶向作用癌细胞，同时还不会损伤正常细胞的功能，相关研究刊登于国际杂志Nature Communications上。
研究者David Porciani表示，很多治疗性的药物并不能有效区分癌细胞和健康细胞，这些药物会杀灭所有细胞，而且这些疗法在短期内会产生比癌症本身更为严重的副作用；研究人员所开发的小型分子能够与癌细胞表面的受体分子结合，从而使其展现出癌细胞特性，他们的想法就是利用这些智能分子作为载体来运输化疗药物或诊断制剂。
利用一种分子过程来模拟高度加速的自然进化状态，研究人员就发现了一种核酸适体（aptamers），由于具有三维结构，这种核酸适体就能以告诉的亲和性和选择性与特定靶向分子相结合，当靶点是癌症相关的受体时，这些核酸适体就能作为一种分子工具来识别特异性的疾病细胞。
随后研究人员在核酸适体上装载了大量能够产生核酸纳米结构的荧光RNAs分子，在与靶向癌细胞和非靶向细胞的“孵育”过程中，只有恶性的细胞会被纳米颗粒照亮，因此这种结构就能与其目标准确地结合在一起，研究者Porciani说道，下一步我们将会通过研究来证明，这些适体能够装载治疗性分子，更好地靶向作用并且杀灭癌细胞，同时不会对正常组织产生影响。此前这些适体能作为一种特殊的工具来运输药物，而这项研究中，研究人员所开发的方法或能帮助运输更大且更具潜力的基于RNA的药物分子来靶向作用癌细胞。
最后研究者表示，本文的研究进展或许有望被有效地转化为新的药物、设备或疗法，并根据个体的基因、所处环境、生活方式来提供个体化的护理措施，从而改善人们的机体健康。
原始出处：David Porciani, Leah N. Cardwell, Kwaku D. Tawiah, et al. Modular cell-internalizing aptamer nanostructure enables targeted delivery of large functional RNAs in cancer cell lines. Nature Communications (2018). DOI: 10.1038/s41467-018-04691-x
原标题：Nat Commun：科学家开发出特殊的运输工具 有望帮助治疗癌症等多种疾病