拜耳（Bayer）公司宣布，该公司的Jivi（BAY94-9027）获得FDA批准，用于常规预防性治疗接受过前期治疗的12岁以上A型血友病患者。最初建议的预防性治疗方案为每周接受两次注射，根据患者出血状况的变化，可以将注射频率减少到每隔5天，甚至更长时间接受一次注射。同时，FDA也批准该药物作为应急疗法或在手术前控制患者出血风险的预防性疗法。
血友病在全世界大约有40万名患者，每5000名新出生的男性中，就会有1人患病。它大多是由于遗传原因导致凝血过程中必需的凝血因子缺失或者表达水平下降。A型血友病是最常见的血友病种类，它是由于凝血因子VIII缺失导致凝血过程失常。患者因而在肌肉、关节和其它组织中频繁出现出血，这会造成慢性关节损伤。很小的外伤可能因为无法凝血，导致非常严重的后果。
治疗血友病的疗法在近几十年来已经获得了长足进步，目前接受治疗的血友病患者的预期寿命已经达到正常水平。但是，通常患者需要频繁接受静脉输液来弥补血液中缺失的凝血因子，这种治疗方式需要陪伴他们一生。频繁的静脉输液不但可能给他们的日常生活带来不便，而且有的患者可能因为无法遵从治疗方案而导致出血风险增加。
拜耳公司开发的BAY94-9027是一种重组因子VIII替代疗法，它可以替代A型血友病患者体内缺失的因子VIII。这一疗法的独特之处在于在因子VIII蛋白的特定位点添加了聚乙二醇修饰（PEGlaytion）。这种改进将BAY94-9027的半衰期延长到17.9个小时，从而让患者在减少接受注射次数的情况下仍然能够维持凝血因子的正常水平。
这一批准是基于名为PROTECT VIII的开放标签，国际性临床2/3期研究。试验结果表明BAY94-9027的半衰期是对照组的1.4倍，而且表现出良好的安全性和防止出血的能力。
“不同的A型血友病患者有各自不同的需求，作为治疗他们的医生来说，Jivi让我能够根据他们出血状况来调整接受注射的频率，达到防止出血的目的，”PROTECT VIII 研究负责人，明尼苏达大学的医学教授Mark Reding博士说：“血友病患者日渐增多的需求是将治疗手段整合到他们的个人生活方式中去，对他们来说，Jivi将是个颇受欢迎的选择。”
参考资料：
[1] Bayer Receives FDA Approval for Jivi®, New Hemophilia A Treatment With Step-Wise Prophylaxis Dosing Regimen. Retrieved August 30, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/bayer-receives-fda-approval-for-jivi-new-hemophilia-a-treatment-with-step-wise-prophylaxis-dosing-regimen-300704579.html
[2] Hemophilia. Retrieved August 30, 2018, from https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/hemophilia/symptoms-causes/syc-20373327
[3] Shah, et al., (2018). BAY 94‐9027, a PEGylated recombinant factor VIII, exhibits a prolonged half‐life and higher area under the curve in patients with severe haemophilia A: Comprehensive pharmacokinetic assessment from clinical studies. Haemophilia, https://doi.org/10.1111/hae.13561