美国公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已针对该公司即将提交的基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型β地中海贫血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT的上市许可申请（MAA）授予了加速评估资格。蓝鸟生物计划在2018年晚期提交LentiGlobin治疗青少年及成人TDT的监管申请文件。
此次申请的是一种潜在的一次性基因疗法，可解决导致TDT的根本遗传病因，有望为TDT的临床治疗带来一场革命。
EMA的加速评估可将LentiGlobin MAA的审查时间由7个月（210天）缩短至5个月（150天）。
lentiGlobin是一种治疗地中海贫血的基因疗法，通过慢病毒载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中，再将这些细胞输入回患者体内。在欧盟方面，EMA已授予LentiGlobin治疗TDT的孤儿药资格、快速通道资格、优先药物资格（PRIME）。在美国，LentiGlobin被FDA授予治疗TDT的孤儿药资格和突破性药物资格。
EMA授予LentiGlobin加速评估资格是基于临床研究的数据，包括：已完成的I/II期研究Northstar（HGB-204）、正在进行的I/II期HGB-205研究、III期Northstar-2（HGB-207）研究、长期随访研究LTF-303。今年4月，已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）的Northstar研究和HGB-205研究的数据显示，大部分患者在接受LentiGlobin输注后随访2年或2年以上时间内无需输血，并表现出正常的血红蛋白水平。（详细：基因疗法LentiGlobin有望为贫血患者带来福音 告别长期输血）
如果上市，LentiGlobin将成为蓝鸟生物的首个产品。业界预测，该产品的全球年销售峰值将达到8亿美元，但这将取决于该药在更难治的β0/β0基因型患者群体的疗效，这些基因型患者有更严重的地中海贫血。有分析人士预测，LentiGlobin上市后的价格标签在55万美元，这与传统的干细胞疗法成本一致，后者的价格标签在50-100万美元。
蓝鸟生物LentiGlobin是即将进入欧洲市场的新型细胞和基因疗法浪潮的一部分。今年7月，来自诺华的CAR-T疗法Kymriah和吉利德/凯特的CAR-T疗法Yescarta同时获得CHMP推荐批准的积极意见，而Spark Therapeutics公司的眼科基因疗法Luxturna预计也将在2018年底获得CHMP推荐批准的积极意见。在美国方面，上述3款细胞和基因疗法均已在2017年获得FDA批准上市。
目前，欧洲地区仅有2款基因疗法获批上市。一是荷兰生物技术公司UniQure的Glybera，于2012年10月成为欧洲历史上首个获批上市的基因疗法，用于治疗成人胰腺炎反复发作导致的脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。Glybera曾是全球最昂贵的孤儿药，定价高达121万美元，但该药因市场表现欠佳已退市。
另一个是葛兰素史克的Strimvelis，该药于2016年5月获批，治疗罕见病腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症（ADA-SCID）儿科患者，这也是欧洲上市的首个体外基因修饰的造血干细胞基因治疗产品。（新浪医药编译/newborn）
文章参考来源：Bluebird’s first gene therapy gets European fast track