最近一项研究发现通过靶向大脑中一类蛋白的转运过程，能够为治疗阿兹海默症提供新的思路。研究者们发现利用药物阻断蛋白质在细胞内的转运能够降低大脑死亡的前体标志物的产生。
阿兹海默症是神经退行性疾病的一种，患有该疾病的患者大脑组织中主要有两类蛋白的沉积：一种是beta-淀粉样多肽，主要存在于细胞外；另外一种是Tau，主要存在于细胞内。这两种毒性蛋白都会导致阿兹海默症患者大脑细胞的死亡。
最近研究表明这两种蛋白质的沉积是由于机体的正常转运机制出现了问题，因此蛋白被困在叫做内吞小体（endosome）中。帮助上述两类蛋白质运输的系统叫做内吞网络（endosomal network），蛋白质要想正常加工转运或回收处理，该系统就必须维持正常。
在最近的这项研究中，来自华盛顿大学医学院的研究者们利用干细胞分化产生了人源大脑细胞，并对其进行研究。结果表明，一类促进内吞网络正常运行的化合物能够显著降低上述两类毒性蛋白的累积。相关结果发表在最近一期的《Stem Cell Reports》杂志上。
首先，作者采集了阿兹海默症患者皮肤细胞，然后通过重编程的手段将其诱导分化形成大脑细胞。作者发现这些诱导形成的细胞同样能够产生大量的tau以及beta淀粉样多肽。之后，作者使用了一种叫做"R33"的化合物对细胞进行刺激，该化合物能够增强内吞网络的活性。结果显示，这种处理能够显著降低细胞中两类毒性蛋白的产生水平。
作者认为，这一结果表明通过靶向内吞网络缺陷设计药物或者其它疗法，例如基因疗法，或许能够为治疗阿兹海默症提供新的思路。