美国制药巨头百时美施贵宝（BMS）Opdivo（nivolumab）+Yervoy（ipilimumab）免疫组合疗法（简称：OY）近日在英国监管方面遭遇挫折。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布草案指南，拒绝批准OY组合疗法用于英国国家卫生服务系统（NHS），用于既往未接受治疗（初治）转移性肾细胞癌（RCC）患者。
NICE表示，尽管有临床研究证据显示，OY组合疗法在一线治疗中高危晚期RCC患者时与辉瑞靶向抗癌药Sutent（sunitinib，舒尼替尼）相比更有效，但其生存受益是否能够长期维持是“不确定的”。此外，OY组合疗法的成本效益估计高于NICE通常认为的可接受水平，尽管百时美施贵宝有一项商业安全旨在降低OY组合疗法在NHS中的成本。
Opdivo和Yervoy均为肿瘤免疫疗法，通过靶向免疫系统中不同的调控元件，利用人体自身的免疫系统对抗肿瘤，其中Opdivo靶向阻断PD-1/PD-L1通路，Yervoy则靶向阻断CTLA-4。
特别值得一提的是，Opdivo和Yervoy均属于诺奖级别的免疫疗法。今年10月1日，2018年诺贝尔生理学或医学奖揭晓，2位免疫学家（美国德克萨斯大学James P.Allison教授和日本京都大学Tasuku Honjo教授）获奖，理由是：发现抑制免疫负调节的癌症疗法。其中，前者发现了针对CTLA-4的免疫检查点疗法，后者发现了针对PD-1的免疫检查点疗法。
今年4月，美国FDA批准OY组合疗法初治中高危晚期RCC患者；此次批准，使OY组合成为用于该类患者的首个免疫组合疗法。此次批准，是基于III期临床研究CheckMate-214的积极数据。
该研究显示，用于一线治疗中高危晚期RCC患者时，与当前的标准一线疗法Sutent相比，OY组合疗法（Opdivo 3mg/kg + Yervoy 1mg/kg）将死亡风险显著降低了37%（HR=0.63，99.8%CI:0.44-0.89，p＜0.0001），且与PD-L1表达水平无关。此外，与Sutent相比，OY组合疗法也显著提高了客观缓解率（ORR：41.6% vs 26.5%，p＜0.0001）。
肾细胞癌（RCC）是成人中最常见的肾脏癌症类型，约占所有肾癌病例的90%。在全球范围内，每年确诊约27万例肾癌患者，死亡病例超过10万例。目前，只有36%的晚期RCC患者存活超过一年，只有8%的患者能够活过5年，这突显了对新治疗方案的迫切医疗需求。在欧盟，OY组合一线治疗晚期RCC的新适应症申请正在接受欧盟委员会（EC）的审查。
值得一提的是，今年11月初，OY组合疗法获得了中国台湾批准，用于一线治疗中高危晚期RCC患者。
原文出处：NICE turns down Opdivo/Yervoy combo for kidney cancer
原标题：肾癌一线免疫治疗！百时美“诺奖级”免疫组合疗法Opdivo+Yervoy遭英国NICE拒绝