2018年美国血液学会年会（ASH2018）将于今年12月1日-4日在美国圣迭戈召开，这是恶性和非恶性血液病学领域全球首屈一指的科学交流盛会，预计将有来自全球100多个国家2.5万余名血液学家和其他医疗保健专业人士参会。
就在近日，ASH2018摘要上线，BCMA靶点再次成为了此次会议的焦点。BCMA是一种极其重要的B细胞生物标志物，在高达60%-70%的多发性骨髓瘤（MM）病例中，BCMA在B细胞发育过程中表达，并且广泛表达于MM细胞表面。目前，BCMA已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的一个非常热门的免疫治疗靶点。当前针对BCMA靶点开发的免疫疗法主要分为3大类：嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T，新基/蓝鸟生物、诺华为代表）、双特异性抗体（BsAb，安进为代表）、抗体药物偶联物（ADC，GSK为代表）。
经过检索，ASH2018涉及BCMA靶点的报告不少于51篇，其中包括来自蓝鸟生物/新基、Juno/新基、南京传奇/金斯瑞、Poseida Therapeutics、CARsgen Therapeutics和纪念斯隆-凯特琳癌症中心的一系列CAR-T疗法，这些CAR-T疗法在治疗多发性骨髓瘤方面表现出了显著的疗效。
除了CAR-T之外，还有来自葛兰素史克的抗BCMA抗体药物偶联物（ADC）GSK2857916，以及分别来自安进和辉瑞的两款双特异性抗体药物AMG420和PF-06863135。一些行业人士认为，这两类药物可能比基于细胞的CAR-T疗法价格更低、更安全、更容易给药，而目前已知CAR-T疗法与严重的副作用相关，包括细胞因子释放综合征（CRS）。
此次上线的摘要数据主要是基于今年早些时候的临床截止点，不过会在ASH2018召开之日（即12月1日）开始实时更新。研究结果总体上对于在MM中抗BCMA机制表现出了非常令人鼓舞的支持，同时也反映了该细分领域的激烈竞争。
目前，蓝鸟生物/新基的CAR-T疗法bb2121处于领先地位，目前正在进行II期临床研究，相关数据将为2019年的上市申请提供支持。该疗法的I期研究数据是今年美国临床肿瘤学会（ASCO）的一大亮点，但业界的注意力已经转移到了新一代的产品bb2127上。
行业分析师William Blair就表示，“将会密切关注系列CAR-T疗法的关键数据，其中排在首位的是bb2127。在I期临床研究中，该疗法的总缓解率高达86%。之后是Juno公司的JCARH125，在19例患者的I/II期临床中，有8例实现客观缓解。此外，来自南京传奇的57例开放标签研究显示，LCAR-B38M的总缓解率为88%，其中完全缓解率高达72%。”
抗体药物方面，安进的AMG420在一项35例患者研究中的总缓解率为23%，而最佳剂量水平的总缓解率上升到了83%，完全缓解率由17%上升到了50%。GSK2857916和PF-06863135的摘要目前不包含新数据，但一旦会议开始，将会提供更新数据，届时必将吸引行业的密切关注。（新浪医药编译/newborn）
文章参考来源：BCMA in the spotlight as ASH abstracts drop