文丨巴根 梁嘉琳
《国家药品临床综合评价总体工作方案（2018-2020）（征求意见稿）》的制定完成，让药品临床综合评价工作有了正式的实施程序和时间表。2020年起，全国将建立约100个评价基地，年均产出10个以上重点药物主题的综合评价成果。受访专家表示，药占比管理或将走向精细化，回归医学规律，此外，对于通过一致性评价药品的市场也将是利好。
近日，健康点独家获得《国家药品临床综合评价总体工作方案（2018-2020）（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》）。根据该文件，我国将全面建立临床用药综合评价体系，2020年起将建成约100个评价基地。提出多年的药品临床综合评价工作，在此征求意见稿中有了明确的框架和时间表。
10月15日召开的2018年全国药政工作会议上，开展药品临床综合评价也被明确为2018年药政工作的7项重点任务之一。
会议提出，研究建立综合评价结果产出的关联应用机制，特别是在基本药物遴选和动态调整、药品采购、临床合理使用等方面，让评价结果发挥基础支撑作用。
“国家药品临床综合评价工作的实施，会使药占比的管理从对医疗机构整体水平的控制转变为更加精细化的管理。”中国药学会药事管理专业委员会副主任委员、北京大学药学院药事管理与临床药学系主任史录文表示，未来临床用药将回归医学规律。
药占比考核走向精细化
《征求意见稿》显示，对国家药品临床综合评价成果应用实施的评估结果将用于药品费用负担控制、临床用药结构调整、基药和短缺药目录的遴选和调整、医药创新研发等等。专家委员会将对临床证据的评价结果和药品综合价值判断结果进行审阅，形成应用实施意见。
目前，我国通过控制医疗机构药占比等方式控制药品费用负担。
一位接近国家医保局决策层的医保专家曾告诉健康点 ，原国家卫生计生委设置药占比的初衷，是倒逼公立医院合理用药，出发点无可厚非，在实施初期，也有效控制了医院的过度治疗行为。一旦药占比贸然取消，药物滥用行为可能出现反弹。2015年，国务院明确要求在2017年将试点城市公立医院药占比（不含中药饮片）总体降到30%左右。
“多年的药占比控制，不但没有解决问题，反而产生了更多新问题。”中国医药生物技术协会副秘书长朱斐表示。为了应对“大处方”、药品价格虚高等问题的药占比控制手段，同时也导致了药品进得了医保进不了医院、医疗机构年底收紧用药、高耗材比等问题。
虽然近期业内流传药占比政策将松动的消息，但健康点近日采访的多位专家、官员表示：可能性不大。
药品临床综合评价工作的实施，“将促进药占比的控制回归医学规律”，史录文表示，药品评价结果的应用，将为患者精准的找到药品的合理使用方法、途径和时间，建立精准用药模型，修订完善用药指南。
通过药物临床综合评价，未来可以针对不同种类药品进行精细化的管理，史录文说道。
史录文希望，将来对更多药品、器械进行临床综合评价工作，并由此建立智能化的、全过程的疾病诊疗临床路径，通过对疾病的科学治疗，使临床用药趋于合理，节约医保资金。他认为，如能通过临床路径实现医疗机构的同质化服务，也将助益于分级诊疗政策的落实。
一位接近国家医保局的专家曾告诉健康点，药占比是遏制公立医院“以药补医”的过渡时期的产物，随着我国建立起药品价值的综合评价机制，药占比将不再必要，也将退出历史舞台。
值得一提的是，申报通过质量和疗效一致性评价的企业将迎来利好，史录文认为，由于药品临床综合评价从药品安全性、有效性、经济性、依从性等方面进行价值判断，未来在临床用药结构调整过程中，良币将驱逐劣币。
药品临床综合评价将“三步走”
2010年起，中国药学会、中华预防医学会等7个行业协会已经开展了以基药为主的药品临床综合评价工作。
“当时是科技部资助的‘十一五’、‘十二五’课题的部分项目。”当年组织并亲身参与该工作的史录文回忆道，当时开展的药品临床综合评价从药物特征、安全性、有效性、经济性、社会属性等五大方面进行，目的是帮助医务人员了解药物特性、寻找快速简单判断药物临床价值的办法以及进行一些科普工作、学术研究等。
史录文表示，当年的药品临床综合评价工作是学术性项目，而这一次，是政府主导、建立全国性的药品临床综合评价的体系。
《国家药品临床综合评价总体工作方案（2018-2020）（征求意见稿）》的发布，也意味着我国建设药物临床综合评价工作将会有具体的方案。《征求意见稿》显示，我国将建设国家药物和卫生技术综合评估中心（简称国家中心）、分中心与评价基地。这一任务，将分三步走。
由于药品临床综合评价以基药和特殊人群用药为重点。而在今年9月，基药目录刚刚经历过一轮调整，此次调整共调入药品187种，调出22种，目录总品种数量由原来的520种增加到685种。
面对如此庞杂的药品，国家卫生健康委员会药政司初步计划，将评价工作分为三步走：
第一步，首先遴选儿童用药、抗肿瘤用药和心血管用药3个用药领域，建设试点示范项目工程实验室和5个区域临床药品评价基地。同时，试点基地运行的制度基础也都将在2018年底前建立，包括评价体系总体架构、建设总体规划、评价方法体系等。
第二步，2019年，我国将完成上述3个用药领域的试点示范项目工程实验室，国家和区域评价基地将分别达到15和30个左右，初步完成3类重大疾病和10个基本药物主题的临床综合评价试点工作，并将收集临床和组学大数据，采用人工智能和生物信息技术，推动药物治疗精准化。
第三步，2020年起，将全面完成国家评价协调中心和评价专家委员会建设，在综合实力强的医疗机构或科研院校建立数个评价工程实验室，并在全国建立100个评价基地，能够年均产出10个以上重点药物主题的综合评价成果。
最终，将通过评估体系的技术产出，建立中国人群重大疾病的基于多组学的精准用药模型，实现疾病治疗的临床价值和社会价值最大化。
部门分工明确 企业、协会“打配合”
对于我国目前的药品评价工作，史录文用“散兵作战”来形容。
目前，国内一些行业协会、科研机构、大学、企业开展了药物评价工作，但这些工作都出于不同的目的，从不同维度进行评价。史录文指出，科研机构、大学更多出于学术研究目的，而企业多以拓展产品市场为动力。
“国家药品临床综合评价工作则以药品临床实际价值为导向”，史录文强调，此次工作由国家主导。
目前，国家药物和卫生技术综合评估中心已经依托国家卫健委卫生发展研究中心先期成立，其主要职责为负责组织、开展、推动药品临床应用综合评估等项目实施，统一规范并监督落实评估流程与方法、质控标准与程序，协调推动药品临床综合评估专业分中心开展评价业务。
而议题遴选、综合评价外部质控的工作将由国家药品临床综合评价咨询专家委员会和评审专家委员会负责。专家则由中华医学会等行业协会、企业协会、病友组织推荐，并由专门设立的国家药品临床综合评价协调委员会管理监督。
上述协调委员还将统筹规划评价体系和基地建设，并指导地方和医疗卫生机构开展评价工作。协调委员会的具体事务由国家卫健委药具管理中心承担。
实际承担评价工作的国家药物临床综合评价分中心和评价基地，将优先联合国家癌症中心、国家心血管病中心、国家儿童医学中心建设，随后将逐步在东、中、西部有工作基础和具备条件的单位设立区域分中心和区域评价基地。
国家卫生健康委员会的委属管医院、区域医疗中心和省级大型医院等现有设施和资源，将参与建立工程实验室和100个评价基地。
值得注意的是，《征求意见稿》明确了企业、行业协会、科研院所的角色。文件指出，第三方评估机构及团队可受邀参与评价项目，主要承担的职责为证据搜集查证、审核验证等事项，配合评价工作活动的实施。
对此，史录文告诉健康点，目前该方案仍处于征求意见阶段，且仅规划至2020年，未来会有相应的配套办法出台，企业、协会等第三方机构也会有更多机制参与评价工作。不同于企业、科研机构的评价工作，政府主导的药品临床综合评价工作将回归药品临床价值。
此外，上述医保专家也指出，这次的综合评价工作具体指标还未明确，但不同的部门、机构、组织出发点不同，很难有一个通行的评价标准与之全部适应。医保部门更看重目录外的创新药，对于一些纳入医保目录的药品，已有一致性评价作为标准，且在市场的流通的药品都是证明过其安全性的。