近日，CATB（Catabasis）报道，公司治疗杜氏肌萎缩症（DMD）药物edasalonexent在临床II期试验中获得阳性结果。该项临床试验名为MoveDMD，是一项开放标签的临床II期扩展试验。
MoveDMD试验中，患者接受了24周和36周edasalonexent治疗。在所有关键的肌肉功能评估中，口服100毫克/公斤/天edasalonexent治疗组的患者肌肉功能下降率要显著好于接受治疗前的下降率。这些数据提供了有临床意义的证据，表明edasalonexent大大减缓了DMD的进展。此外，研究还观察了肌肉健康指标的变化，与肌肉功能评估结果一致，edasalonexent在肌肉酶减少程度以及小腿肌肉MRI T2改变率这两个治疗上，相较于对照组显著改善。所有接受edasalonexent治疗的患者对药物表现出良好的耐受性，在试验中未出现安全风险。
基于MoveDMD的阳性结果以及FDA的支持，CATB公司计划于明年上半年启动edasalonexent治疗DMD患者的全球临床III期试验，预计于2020年得到试验的统计学结果。
CATB的CEO Jill C. Milne博士说：“我们非常高兴看到edasalonexent在MoveDMD试验中大大减缓疾病发展的阳性结果。与对照组相比，edasalonexent治疗组改善了肌肉功能以及肌肉健康指标。我们期待开展下一步的临床III期试验，为DMD患者带来希望。”
原标题：CATB治疗杜氏肌萎缩症（DMD）药物获临床II期阳性疗效，计划开展临床III期试验