2015年12月7日讯 /生物谷BIOON/ --Anavex生命科学公司近日公布喜讯，其阿尔兹海默药物AVANEX 3-71获得临床前积极数据。Anavex公司当日股价冲破板块季度预期，强势上涨16.50%，引起业内一片沸腾。
研究结果显示，该药物在较低剂量下便可同时激活Sigma-1受体和毒蕈碱型乙酰胆碱受体M1（M1R），延缓阿尔兹海默症的认知缺陷和病理进程，发挥神经保护和益智作用。这项研究将为AVANEX 3-71进入临床应用及评估提供重要数据基础。官方表示有信心将AVANEX 3-71打造为治疗阿尔兹海默症和其他蛋白变性疾病药物市场的“希望之星”。目前该结果已发表于《神经退行性疾病》杂志上。
据Anavex 首席执行官Christopher U. Missling介绍，近几年公司阿尔兹海默药物研发产品线迅猛发张。早前另一款Sigma-1受体和M1R激动剂AVANEX 2-73，具有良好的抗氧化活性和保护Sigma-1/ M1R受体特性，发挥延缓阿尔兹海默疾病进程作用，为此吸引了大批业界投资者目光，目前该药已经顺利进入IIa期临床。
目前，阿尔兹海默药物研发主要集中在三个靶点：1）抗氧化；2）清除脑内过分沉积Aβ蛋白，延缓认知缺陷进程；3）调控Tau蛋白磷酸化，减少错误折叠和异常集聚。最近有研究提示，阿尔兹海默症的首要诱因是氧化应激，疾病进展后期才出现淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化等变化。这也间接支持了为何目前抗氧化型药物在阿尔兹海默症临床试验中往往获得较好的结果，而其余两种靶点的药物临床进展较为缓慢。
“多足鼎立”的阿尔兹海默症领域
百健（Biogen Inc）和礼来（Eli Lilly and Co）是目前阿尔兹海默症疾病领域的两大翘楚，各自旗下都有强大的产品线。今年三月，百健公司开发的新型阿尔兹海默症药物aducanumab在临床一期研究中取得了良好的进展，结果发现经过26周的治疗，治疗组患者的β淀粉样蛋白水平显着下降，同时患者的认知能力也呈现出一种剂量依赖型的改善。而7月公布的临床数据却显示，6 mg/kg剂量组未能获得显着认知改善，一度令业界沮丧。不过百健并未气馁，目前已启动aducanumab 的III期临床，计划招募1350名阿尔兹海默症患者参与试验，扩大范围评估其疗效和安全性。
今年7月礼来宣布在连续2次失败后，其阿尔兹海默新药solanezumab最终获得积极临床响应，不过统计学上显示仍未达到主要临床终点，只是一定程度上提高了早期患者的认知能力。目前，该药物已启动新一轮大型后期临床试验，将进一步评估solanezumab在阿尔兹海默症患者中的安全性及疗效，或将于明年年底公布相关临床数据。
目前，阿尔兹海默全球发病率逐年攀升，美国约500万人口长期受此疾病困扰，给生活带了诸多不便。阿尔兹海默症新药主要面临着临床高失败率的风险，正如前文所述，目前抗氧化型药物的临床前景相较于Aβ蛋白和Tau蛋白治疗靶点而言，更容易获得积极临床进展。目前由百健和礼来主导的针对Aβ蛋白和Tau蛋白的治疗药物均尚未进入III期临床，前方道路依旧坎坷漫长。
对于Anavex公司而言，有关AVANEX 3-71的研究从抗氧化机制出发，若能在临床试验中完美重现临床前药效，无疑将会吸引如百健和礼来等同领域竞争对手的关注，为之带来更多更优质的牵手合作机会。