基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”，香港联交所代码：2616）今日宣布，由其合作伙伴 Blueprint Medicines 开发的 avapritinib 近期获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，在中国开展用于治疗中国不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 患者的 I/II 期研究。这是一项中国单独桥接注册性研究，包括I期剂量递增和II期剂量扩展试验，目的是评估 avapritinib 在中国患者中的安全性、药代动力学和疗效。
GIST是常见于胃壁或小肠中的肉瘤，在所有胃肠道恶性疾病中占比约为0.1%～3.0%，高发于50-80岁，是一种罕见病。最常见的 GIST 病因是由于 KIT 或 PDGFRA 基因的突变从而导致细胞生长失调。大约90％新诊断 GIST 的病例与这两个基因突变有关。
目前 avapritinib 已被证明对 KIT 和 PDGFRA（主要是PDGFRA D842V 突变）驱动的 GIST 有广泛抑制作用。2019年1月，Blueprint Medicines 公布了针对晚期 GIST 患者的 NAVIGATOR I期临床研究主要数据，数据截止至2018年11月16日。
43例 PDGFRA 外显因子18突变的 GIST 患者，起始剂量为每日一次300或400毫克，客观缓解率为86%（一例有待确认），中位反应持续时间未达到。
111例4线或以上的 GIST 患者，起始剂量为300或400毫克，客观缓解率为22%（一例有待确认）。中位反应持续时间为10.2个月。
总体安全性与之前的结果一致。Avapritinib 耐受性良好，大多数不良反应为1-2级。在所有患者中（237例参与试验患者），只有23例（9.7%）由于治疗相关不良反应终止治疗。
2018年6月，基石药业通过与 Blueprint Medicines 达成合作，获得了包括 avapritinib 在内的三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权，Blueprint Medicines 保留在其他地区开发及商业化avapritinib的权利。
据了解，Avapritinib 已得到美国 FDA 突破性疗法认定，目前尚无批准用于靶向 PDGFRA D842V 突变的药物。