作者：紫薯
每一款创新药诞生对患者来说，是福音，是希望。但其天价标签让人望而却步，甚至万念俱灰。
GoodRx作为美国处方药搜索比价网站，实时展示最新的药品价格。去年11月，GoodRx网站发布“2018年度美国最昂贵药物”排行榜，列举了标价均超过了2.5万美元/月的20款价格最贵的零售药物。
今年3月，GoodRx又更新美国前20种最昂贵的药品名单。相比2018年公布最新昂贵药物的排行榜，Actimmune（干扰素γ-1b）依然占据榜首，另有Cerdelga、Vitrakvi两款新药上榜，且整体药价都小幅度提升。具体情况详见下图：
01、Actimmune 52322美元/月
Actimmune以52321美元/月的标价依然位列榜首。该药适用于治疗骨硬化症（Osteopetrosis）和慢性肉芽肿病（Chronic Granulomatous Disease）两种罕见病。患者一般每周注射3次Actimmune，每月平均注射12剂，每剂的价格为4360美元。
02、Myalept 46328美元/月
Myalept在去年以42138美元/月的标价排名第6，而今年又以标价46328美元/月位居第二名，上升4个名次，标价涨幅近10%。
Myalept由Aegerion公司研发，是一款用于治疗全身性脂肪营养不良（Generalized Lipodystrophy）孤儿药，也是目前控制这种罕见病的唯一药物。患者通常每月使用10剂，每剂标价约4632美元。
03、Daraprim 45000美元/月
Daraprim以45000美元/月的标价在2018年排行第二，今年又以同样的标价位列第三。该药是一种专门治疗寄生虫（如弓形虫病）感染的药，由Vyera制药公司（前身是图灵制药）销售。
值得提及的是，Daraprim的价格是在2015年，由公司前CEO—Martin Shkreli将其价格从每片13.50美元提高到750美元左右，从而引发了一场药物定价风暴。随后受到严格审查，但其标价仍居高不下。
04、Cinryze 44141美元/月
Cinryze在今年以同样的标价（44141美元/月）位居第四。该药由Shire公司生产，用于治疗遗传性血管性水肿（hereditary angioedema，一种罕见的危及生命的遗传性疾病），每月标准用药量(16剂)，标价是44140美元。
据悉，Shire公司提供OnePath Co-Pay Assistance Program援助计划，有商业保险的患者可获得低至0美元的价格。
05、Takhzyro 44140美元/月
Takhzyro以 标价44140美元/月位居第五，同样为Shire公司研发，并于2018年8月获FDA批准治疗遗传性血管性水肿（hereditary angioedema）。患者通常每月需要注射两剂，每剂标价22070美元。
06、Chenodal 42570美元/月
Chenodal以标价42570美元/月位列第六，与去年相比，下降一个名次。该药由Retrophin公司销售，是一种治疗胆结石的药物。Chenodal的每月费用是42,570美元（每片药价为473美元，患者通常需要服用90片）。
据悉，Chenodal的价格在2014年增长了5倍，其背后操纵者是使Daraprim价格暴涨的Martin Shkreli。该药虽已过专利保护期，但由于“封闭分销系统”的保护，其它制药企业研发亦不能生产这种药物。
07、Juxtapidl 40671美元/月
Juxtapidl在去年以36992/月的标价位列第八，目前以40671美元/月上榜第七名，虽名次降了，但标价涨幅近10%。
Juxtapid由Aegerion制药公司生产，适用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（Homozygous FamilialHypercholesterolemia，一种由基因突变导致的心血管疾病），通常需患者每月服用28粒药。
08、H.P. Acthar 38892美元/月
H.P. Acthar以标价38892美元/月占据第八名。该药由Malnkkrdt制药公司生产，适用于多种疾病，包括类风湿性关节炎、多发性硬化症、婴儿痉挛、眼科疾病、银屑病性关节炎等。患者通常每月注射一剂即可。
09、Tegsedi 34600美元/月
Tegsedi与去年排名一样，均位列排行榜第九位。Tegsedi在2018年6月获批上市，用于治疗家族性淀粉样物多发性神经病（Hereditary Transthyretin Amyloidosis，一种罕见疾病）引起的神经损伤。患者需要接受适当的给药技术培训，通常每月使用量为4剂，每剂标价为8650美元。
10、Ravicti 33572美元/月
Ravicti以标价33572美元/月位列第十位，与去年排名相比，名次有所下降，但标价增幅近5%。该药由Horizon公司生产，用于治疗治疗尿素循环障碍（Urea Cycle Disorders，一种会导致血液中氨含量过高的基因疾病）。适用人群可为2个月以上的儿童，患者通常每个月需要使用7瓶。
11、Vitrakvi 32800美元/月
Vitrakvi（larotrectinib）以标价32800美元/月首次登榜，排名第11位。该药于2018年11月26日获FDA批准上市，主要用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者，而且它的有效率高达75%，是FDA批准的第一个不区分肿瘤来源用于初始治疗的方法。
拜耳曾表示，口服胶囊形式的Larotrectinib采购价格为每月32,800美元（30天100mg），每年可能花费393600美元（约270多万人民币），而某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元。这样的天价对罕见病患者来讲，不是吃掉一套房子就能买单。鉴于此，拜耳公司也表示资助的慈善机构将免费提供该药物。
12、Firazyr 32468美元/月
Firazyr是Shire公司第三款上榜的药物，用于治疗遗传性血管性水肿。然而，与上述Cinryze有所不同，Cinryze用于发作前的肿胀预防，而Firazyr用于发作后。由于患者平均每月遭受2-4次发作，大多数患者每月需用1盒（3针）Firazyr，即治疗成本达32468美元。
13、Cuprimine 31426美元/月
Cuprimine由Valeant公司（现为Bausch健康公司）生产，以31426美元/月的标价排在第十三位。
该药是榜单中“资历”最老的一款药物，适用于由Wilson疾病（Wilson’s Disease）治疗引发的铜累积。患者饭后服用一粒胶囊，每粒的标价是超过261美元。
14、Sovaldi 28000美元/月
Sovaldi由吉利德公司生产，用于治疗丙肝。患者需服药12周，价格为1000美元一片，每月的用药费用为28000美元。
值得一提的是，在去年GoodRx发布“2018年度美国最昂贵药物”排行榜中，吉利德还有一款适用于丙型肝炎治疗的药物—Harvoni（标价31500美元/月，排名第12位），而此次落榜。其主要原因是Harvoni专利保护在今年1月到期。吉利德面临专利悬崖危机，无奈降价保市场。
15、Viekira Pak 27773美元/月
Viekir Pak由艾伯维生产，是一种二合一的抗丙肝药物，以每月27,773美元的价格排在第15位。该药的优势在于治疗美国最常见的丙肝类型，适用人群广泛。但因其包装由多种药片组成，患者服用不方便，加之市场涌入越来越多的肝炎药物，Viekira Pak已然不再是治疗丙型肝炎的首选用药。
16、Viekira XR 27773美元/月
ViekiraXR是Viekira Pak的缓释剂型，也用于基因1型丙肝患者的治疗，与Viekira Pak不同的是，患者每天只需服用一片即可。而后，艾伯维推出了Mavyret，可在8周内治愈肝炎，位居本次排行榜的第二位。据艾伯维2018年财报，Mavyret全年创收34.38亿美元。
17、Orfadin 27247美元/月
Orfadin适用于1型遗传性酪氨酸血症（HT-1，一种由酪氨酸代谢障碍所致的罕见遗传性疾病）。该药的使用剂量因人而异，但大多数患者每月需服用30粒20毫克的胶囊，每粒定价为908美元。
18、Tibsovo 26115美元/月
Tibsovo由Agios Pharmaceuticals研发，于2018年7月获批上市，是首个针对IDH1酶的靶向抑制剂，适用于治疗特定基因突变患者的急性髓性白血病（Acute Myeloid Leukemia）的药物。
19、Cerdelga 26000美元/月
Cerdelga是由赛诺菲旗下子公司健赞(Genzyme)研发，用作特定1型戈谢病(Gaucher disease)成人患者唯一的一线口服疗法，是继Cerezyme(注射用伊米苷酶，imiglucerase)的另一款治疗戈谢病的口服制剂。
据悉，Cerezyme曾是全球最贵的药，患者每年的治疗成本高达30万美元。拥有同样适应症的Cerdelga与前者标价相差无几。而夏尔(Shire)的Vpriv和辉瑞(Pfizer)的Elelyso两款用于治疗戈谢病的注射液标价不如Cerdelga高。
20、Remodulin 25466美元/月
Remodulin由United Therapeutics研发，以标价25466美元/月排名第二十位。该药用于治疗肺动脉高压。患者通常需要每月注射2剂，每剂定价12733美元。
此外，Remodulin已于2018年6月26日专利到期。同时，United Therapeutics与Sandoz、Teva、Par Pharmaceuticals及其他仿制药公司签署了专利协议，面临仿制药的强势抢滩，该药标价能否会小幅降低呢？
信息来源：https://www.goodrx.com（作者|Tori Marsh）、生物探索