Somapacitan是一种新的生长激素衍生物，作为每周给药一次的药物。近日，诺和诺德公布的一项该药物用于儿童生长激素缺乏治疗的临床2期研究数据显示，其具有与该公司每日一次药物Norditropin® (somatropin，生长激素)相当的疗效。目前还没有被批准的每周一次给药治疗生长激素缺乏症的方法。
Somapacitan的这项REAL 3研究数据已在欧洲儿科内分泌学会第57届年会上公开。REAL 3是一项多国、随机、平行组、药物对照试验，研究的主要终点是评价多剂量一周一次somapacitan相较于每日一次Norditropin对59例生长激素缺乏的青春期前儿童的治疗效果。临床参与者被安排随机接受somapacitan(0.04、0.08、0.16mg/kg/周)或Norditropin(0.034 mg/kg/天)治疗。
试验结果显示：与Norditropin相比，接受0.08和0.16（mg/kg/周）剂量水平Somapacitan的儿童年化身高速度没有统计学显著差异。该药物三种剂量水平的年平均身高速度分别为8.0厘米、10.9厘米和12.9厘米，而Norditropin的年平均身高速度为11.4厘米。在所有临床剂量中，somapacitan均有良好的耐受性，没有临床相关的安全性或局部耐受性问题。
Somapacitan是人体生长激素的一种长效类似物，目前正在进行生长激素缺乏治疗的临床研究。该药物建立在近20年的长效蛋白技术的基础上，相关技术已用于胰岛素、GLP-1和现如今的生长激素。通过对天然生长激素进行修饰，以增加其与血浆白蛋白的结合，使Somapacitan适合每周一次的给药。
Norditropin是一种含有生长激素的药物，其中的生长激素是天然存在的人类生长激素的副本，通过“重组DNA技术”产生。生长激素促进儿童期和青春期的生长，也影响身体处理蛋白质，脂肪和碳水化合物的方式。在欧盟成员国以Norditropin FlexPro、Norditropin NordiFlex、Norditropin SimpleXx和相关名称销售。
目前Norditropin用于内源性生长激素（GH）缺乏儿童和成人的替代疗法。它还用于与Noonan综合征相关、特纳综合征相关、胎龄小（SGA）导致的身材矮小，特发性身材矮小（ISS），以及Prader-Willi综合征（PWS）导致的生长失败。
瑞典卡罗林斯卡大学医院儿科内分泌科教授Lars Sävendahl表示：“目前，生长激素缺乏的儿童是需要每天注射治疗的，这对病人和照看者来说是一个相当大的治疗负担。每周一次的治疗对这些孩子和他们的家人来说是一个重大的进步，将帮助他们拥有更好的生活质量。”
诺和诺德首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen表示：“经历几年的每天注射治疗，注射疲劳可能会对依从性产生负面影响，从而导致更糟糕的治疗结果。根据我们的长期承诺，公司正在研究Somapacitan作为一周一次的生长激素治疗儿童生长激素缺乏症的潜力。”
儿童生长激素缺乏症是一种罕见的疾病，患病儿童的血液中没有足够的生长激素循环保证正常生长。受影响的儿童从2-3岁以后会经历生长减慢或停止生长。如果及早开始治疗，受影响的儿童可能会长到正常的高度。目前可用的生长激素治疗必须每日皮下注射。（新浪医药编译/David）
文章参考来源：
1、New phase 2 data for somapacitan demonstrate its potential as an efficacious once-weekly treatment for childhood growth hormone deficiency
2、Norditropin（https://www.ema.europa.eu/medicines/human/referrals/norditropin-0）