作者：Catherine
罗氏公司已经暂停Olesoxime的开发，该产品是罗氏3年前收购Trophos—Phase III 阶段的脊髓性肌萎缩症(SMA)的候选产品。罗氏公司上周三《致SMA患者团体》的一封信中公布了这个决定。
“自从我们在2015年从Trophos购买了Olesoxime以来，在为SMA患者开发这种分子时遇到了许多困难，” Sangeeta Jethwa，M.D.，Roche的负责人说到。这封信的日期为5月30日，由总部位于德国的患者团体SMA欧洲在其网站上发布。根据罗氏的说法，这些困难包括Olesoxime的液体制剂，最适剂量，以及FDA和欧洲药品管理局对开展了Phase III 研究的许可。
罗氏公司说：“我们理解为SMA患者群体寻找解决方案的迫切性，也一直努力克服与Olesoxime有关的困难，希望在今年晚些时候开始Phase III的研究。”
“不幸的是，尽管付出了所有的努力和强烈的愿望，把Olesoxime作为一种SMA患者的药物，我们已经得出结论，这是不可能的。基于所有的已获得的有效数据和上述的种种困难，关于Olesoxime的进一步研发已决定停止。”
罗氏公司在2015年以高达4.7亿欧元(合5.49亿美元)的价格收购Trophos时，加入了Olesoxime(前称：TRO19622)。早在今年4月，罗氏就宣称与Olesoxime相关的结果是积极的。
在4月21日至27日于洛杉矶举行的美国神经学会2018年年会上，罗氏介绍了OLEOS (NCT 02628743)开放式治疗研究的结果，该研究旨在评估Olesoxime治疗2型或3型SMA患者的长期安全性和有效性。该扩展研究针对于年龄在3-25岁的2型或3型SMA患者的Phase II早期研究(NCT01302600)。
结果显示，在Phase II 阶段研究中，运动功能可维持两年左右，患者停止使用这种药物，对其进行运动功能测量(MFM) D1+D2(>2 points/年)，患者呈现出显著下降。然而，在Phase II 结束时，Olesoxime与安慰剂的~2-point MFM治疗差异保持在OLEOS基线上，并且Olesoxime开放式治疗稳定维持运动功能的MFM D1+D2的平均变化在6个月时为-0.03，12个月时为-0.22(对比于基线)。
“这些数据表明，Olesoxime提供了有意义的临床效益的潜力，并可能在SMA的未来治疗管理中发挥作用，”根据一份报告结果的摘要，这项长期的、开放的、后续的研究得出此结论。
英国SMA患者组Treat SMA对罗氏的决定作出了回应，声称“令人失望的是，一种曾经对整个SMA群体有很大希望的药物—Olesoxime将不会再看到光明。“Treat SMA补充说到：“我们仍然希望，新的治疗方法能够使我们有效被治疗的梦想终成为现实。”
文章来源：https://www.genengnews.com/gen-news-highlights/roche-halts-development-of-sma-candidate-olesoxime/81255873