近日，百健（Biogen）公司和Ionis Pharmaceuticals宣布通过新的十年合作协议，将为广泛的神经疾病开发新型反义寡核苷酸候选药物。此次的扩大战略合作利用了Biogen在神经科学研究和药物开发方面的专业知识，以及Ionis在RNA靶向治疗方面的领先地位。它建立在产生SPINRAZA的有效合作基础之上，SPINRAZA是脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的首个也是目前唯一获批的治疗方法。
两家公司计划针对目前治疗方案有限的各种神经系统疾病，包括失智症、神经肌肉疾病、运动障碍、眼科疾病、内耳疾病和神经精神疾病。此次合作中，Biogen将优先选定神经病学标靶，Ionis将负责根据选定的标靶确定候选反义药物。
根据合作条款，Biogen将向Ionis支付10亿美元的现金，Biogen可以选择获得此次合作产生疗法的授权许可，并负责其开发和推广。此外，Biogen可能会支付里程碑付款、许可费和特许权使用费。
Biogen公司首席执行官Michel Vounatsos先生表示：“Biogen和Ionis共同致力于为不断增长、医疗需求尚未满足的神经系统疾病患者带来新的治疗选择。我们相信这种新合作能够以一种与Biogen不同的方式，有意义的扩展我们的神经科学管线。由于多种疾病可以从Ionis的反义平台受益，我们相信现在是时候与Ionis进行高效合作，改变世界各地神经疾病的治疗方法。”
“对Ionis来说，没有比Biogen更好的合作伙伴开发新型神经系统疾病反义核苷酸药物。他们在这些挑战性疾病的药物开发方面所表现出的毅力，奉献精神和对创新的承诺无与伦比，”Ionis总裁兼首席执行官Stanley T. Crooke博士说：“这些特性和Biogen在神经疾病方面的投入对我们成功合作非常重要。与Biogen的合作让我们已经实现了两家公司都无法单独实现的目标。相信我们可以创建一个由Ionis反义技术推动的强大神经疾病专营权，正如SPINRAZA所展示的那样。”
“SPINRAZA的成功为我们提供了更多的信心，相信反义治疗药物有可能解决以前无法治疗的许多中枢神经系统疾病，”Biogen研究与开发执行副总裁Michael Ehlers博士说：“由于反义寡核苷酸能够直接干预疾病的遗传起源，我们相信这种方法比传统方式具有更高的成功可能性，可更有效的帮助治疗选择有限的患者。我们相信，反义药物将成为众多遗传疾病和神经系统靶点的优先药物模式。”
“我们与Biogen的合作为两家公司提供了巨大的价值。我们将继续了解神经疾病并开发针对这些疾病的药物。Biogen与我们合作验证生物标志物并开发新的临床试验终点，Ionis帮助Biogen了解反义平台药物模式在神经疾病中的巨大潜力，”Ionis神经病学项目研究高级副总裁C. Frank Bennett博士说：“展望未来，我们的重点是继续推进Ionis的反义技术，并为Biogen和我们全资拥有的神经疾病组合提供疗效显著的药物。”
我们期待这项合作协议可以复制SPINRAZA的成功，为无药可医的患者带来更多新型神经疾病药物。
参考资料：
[1] Biogen and Ionis Expand Strategic Collaboration to Develop Drug Candidates for a Broad Range of Neurological Diseases
[2] Biogen pays $1B cash to enlist Ionis ona new drug discovery campaign — but can it deliver fast enough for analysts?