近日，来自北德克萨斯大学健康科学中心的科学家们通过对一种名为NGLY1缺陷的罕见遗传性障碍进行研究发现了一种抵御黑色素瘤的新型靶向性疗法，相关研究结果刊登于国际杂志British Journal of Cancer上。
黑色素瘤是一种恶性皮肤癌，其在美国每年会引发大约9000人死亡；文章中，研究者对在NGLY1缺陷中扮演关键角色的缺失蛋白进行了深入研究，NGLY1缺陷非常罕见，自2012年该疾病被确诊以来，目前全球大约只有60名这种疾病的患者；当研究者深入研究这种遗传性障碍时，他们发现，黑色素瘤细胞或许非常容易受到NGLY1活性缺失的影响。
研究者Yu-Chieh Wang博士说道，携带NGLY1缺陷的人群能够正常生活但却会表现出发育延迟的状态，当我们研究NGLY1引起的发育变异时发现，NGLY1蛋白或许是一种非常具有吸引力的癌症靶点。随后研究者深入研究了该蛋白在机体中所扮演的关键角色，结果发现，当NGLY1的功能被抑制时，正常细胞就会存活，而黑色素瘤细胞则会死亡；当黑色素瘤细胞失去NGLY1时，其会很快地死去。
研究者表示，通过靶向作用NGLY1或许就有望消除黑色素瘤细胞，同时还不会对健康细胞造成损伤；相关研究结果似乎还能应用到其它癌症的研究之中，下一步研究者还想去深入研究理解当NGLY1蛋白缺失时，为何正常细胞和某些个体会继续存活下去，而癌细胞则无法存活。一旦研究人员鉴别出了潜在的靶点，或许他们还需要超过15年的时间来开发出潜在的药物靶向作用黑色素瘤或其它类型的癌症。研究者Wang表示，本文研究结果未来或有望帮助减轻人类的癌症负担，当然后期我们还会继续研究来寻找多种抗癌策略。
最后研究者Victor Lin表示，本文研究中我们发现了一种新型的抗癌靶点，后期我们将会继续深入研究来阐明，是否通过靶向作用NGLY1蛋白就能帮助患者有效抵御多种癌症。
原始出处：Ashwini Zolekar, Victor. J. T. Lin, Nigam M. Mishra, et al. Stress and interferon signalling-mediated apoptosis contributes to pleiotropic anticancer responses induced by targeting NGLY1, British Journal of Cancer (2018). DOI: 10.1038/s41416-018-0265-9
原标题：BJC：靶向作用特殊蛋白有望彻底根治黑色素瘤