9月19日，美国生物技术公司Amicus Therapeutics表示，美国FDA已经授予公司在研口服精准治疗药物Migalastat用于治疗具有易感型遗传突变的法布里病（约占全部法布里疾病的35%-50%）的快速通道地位。快速通道路径旨在加速那些对严重或威胁生命疾病的治疗具有临床潜力，以及那些已有的临床或非临床研究数据显示有潜力满足临床未满足的治疗需求的药物或生物制品的开发及审评过程。
法布里病是一种遗传性溶酶体贮积病，其病因是alpha-Gal A酶缺乏。这种疾病会导致特定类型脂肪在中枢神经系统、心脏、肾脏及皮肤组织内的积聚，这种不正常的脂类积聚常会导致身体的衰弱，包括疼痛、肾衰、心脏疾病和中风。
Amicus Therapeutics主席及首席执行官John F. Crowley表示：“FDA授予快速通道地位说明了法布里病的严重性，同时说明migalastat具有应对这种治疗挑战的潜力。Migalastat是一款口服的精准治疗药物，将可以为已经15年没有其他新疗法可用的美国的法布里病患者提供一种重要的新的治疗选择。我们会寻求migalastat在全球范围的上市许可，为全球更多的病患带来这种重要的治疗药物是我们的愿景。我们期待向FDA提交migalastat的新药上市申请以及就该药物的审评过程同FDA保持紧密合作。”
Amicus Therapeutics计划在今年第四季度提交migalastat在美国的NDA申请。如果药物符合相关条件，授予快速通道资格后将有机会获得加速批准和优先审评，以加快这类药物的上市进程。快速通道认定还会给予企业在药物审评过程中与FDA频繁沟通的机会。
Migalastat通过稳定机体自身功能失调的酶，可以清除具有易感型遗传突变患者积聚在身体中的底物。美国地区，估计共有3000名确诊为法布里病的患者，为全球病患最多的地区。
欧洲药品管理局已经完全批准Migalastat（商品名为Galafold）用于成人和 16 岁及以上有易感型遗传突变法布里疾病（alpha-Gal A 酶缺乏）患者的长期一线治疗。欧盟委员会的批准是基于在初治（FACETS研究）和接受了酶替代治疗（ATTRACT）患者中进行的两项关键3期临床研究的试验数据以及目前仍在进行中的扩展研究数据。
欧洲以外，migalastat被获得批准的国家还有瑞士、以色列、澳大利亚和加拿大，日本和其它地区的上市申请处在审评中。（新浪医药编译/David）
文章参考来源：U.S. FDA Grants Fast Track Designation for Amicus Therapeutics' Migalastat for Treatment of Fabry Disease