近日，美国食品和药品监督管理局已授予Shire公司的试验性治疗药物SHP647罕见病药物认证，用于治疗儿童中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者。
此次罕见病药物的认定将会帮助Shire有资格获得旨在进一步加速和推进罕见疾病药物的研究和开发进程，其中包括用于相关药物临床试验的税收抵免等激励政策。
SHP647是一种全人IgG2单克隆抗体，该抗体可以靶向定位黏膜地址素细胞黏附分子-1（MAdCAM-1），该分子在胃肠道的白细胞迁移中起一定的作用，并且可能在患有慢性胃肠道炎症的情况下促进过量的淋巴细胞发生浸润。
目前，该药物正处于3期临床研究阶段，用于治疗成人中至重度活动性UC患者。Shire胃肠道、内分泌和代谢治疗领域开发主管Debra Silberg指出，“如果最终该药物获得批准，SHP647将具有帮助治疗溃疡性结肠炎患者的潜力。”
她还指出，该公司在当前正在与美国卫生主管部门讨论如何在相关的儿科患者人群中进行该药物的临床测试，“履行我们致力于解决未满足的患者需求的承诺”。
UC是一种病因尚不十分清楚的结肠和直肠慢性非特异性炎症性疾病，病变局限于大肠黏膜及黏膜下层。病变多位于乙状结肠和直肠，也可延伸至降结肠，甚至整个结肠。病程漫长，常反复发作。
本病见于任何年龄，但20～30岁最多见。溃疡性结肠炎的病因至今仍不明。基因因素可能具有一定影响；心理因素在疾病恶化中具有重要地位，原来存在的病态精神如抑郁或社会距离在结肠切除术后明显改善。
有研究认为溃疡性结肠炎是一种自身免疫性疾病。溃疡性结肠炎的最初表现可有许多形式。血性腹泻是最常见的早期症状。其他症状依次有腹痛、便血、体重减轻、里急后重、呕吐等。偶尔主要表现为关节炎、虹膜睫状体炎、肝功能障碍和皮肤病变。目前尚无有效的长期预防或治疗的方法。
Shire公司于10月份公布的第三季度净利润为5.508亿美元，去年同期报得亏损，每股收益为1.81美元，根据非经常性费用调整后，每股收益为3.81美元，超出了华尔街的预期，Zacks投资调查的10位分析师的平均估计是每股收益3.64美元。
Shire预计全年收益在每股14.80至15.20美元之间。Shire股份自年初以来下降了19%，股票在过去12个月中下跌了23%。（新浪医药编译/范东东）
文章、图片参考来源：Orphan status for Shire’s experimental UC drug