今日，葛兰素史克（GSK）在美国血液病学会（ASH）上公布了其在研新药GSK2857916在临床试验中的出色数据。在经治的多发性骨髓瘤患者中，这款新药的单药疗法取得了60%的缓解率。
多发性骨髓瘤是美国第二大常见的血液癌症，也通常认为是可以通过治疗控制，但无法治愈的一种疾病。随着时间推移，这种疾病会对现有疗法慢慢产生耐受，从而变得难治。因此，患者们也急需全新的治疗方案。
由GSK带来的GSK2857916就是这样一款有望治疗多发性骨髓瘤的创新疗法。这是一款抗体药物偶联物，由人源化的BCMA单克隆抗体与细胞毒性药物MMAF（monomethyl auristatin-F）通过接头偶联而成。一个月前，它曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定。
在一项名为DREAMM -1的临床试验中，研究人员们招募了患有复发性/难治性多发性骨髓瘤的患者，并评估GSK2857916在这个患者群体中的安全性（主要终点）、缓解率、药代动力学、以及免疫原性。值得一提的是，这些患者均曾大量接受治疗，有57%的患者接受过至少5次治疗。对他们来说，治疗方案极为有限。
可喜的是，在这一患者群体中，GSK2857916取得了60%的缓解率（95% CI：42.1% - 76.1%），中位无进展生存期（PFS）为7.9个月（95% CI：3.1个月-无法估计）。最常见的副作用是角膜问题（63%）和血小板减少症（57%），没有限制剂量的毒性事件发生。
“参与DREAMM-1的患者进一步治疗的方案很有限，对于本试验中见到的缓解率，我们感到非常振奋，”GSK的肿瘤学研发高级副总裁Axel Hoos博士说道：“GSK2857916是我们革命性肿瘤学新药管线里的领先产品，我们计划快速推进它的发展项目，在2018年启动关键的单药疗法以及组合疗法试验。”
在今年的ASH年会上，我们听到了不少针对BCMA靶点的好消息（详见药明康德今日其他报道）。这里我们也祝愿更多疗法能够顺利问世，造福多发性骨髓瘤患者。
参考资料：
[1] GSK presents promising new data for priority BCMA asset from its emerging Oncology pipeline at 59th ASH meeting
[2] GSK offers encouraging data on BCMA-targeting armed antibody, setting stage for a return to late-stage cancer studies