瑞士制药巨头罗氏（Roche）靶向抗癌药Erivedge（vismodegib，维莫德吉）近日在英国监管方面遭遇挫折。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布一份最终指南，裁决Erivedge不具有成本效益，不再资助该药纳入英国国家卫生服务系统（NHS），用于晚期基底细胞癌（BCC）患者的治疗。
Erivedge最初于2013年通过癌症药物基金（CDF）进入NHS，用于不能接受手术或放疗的晚期BCC患者。但经过再次评价，NICE委员会认为Erivedge的临床受益尚不清楚。该机构指出，Erivedge治疗局部晚期BCC患者的相关临床研究中的总生存期数据有限，且只有少数转移性BCC被纳入临床试验。同时，该机构指出，罗氏并没有开展临床试验将Erivedge与最佳支持疗法进行直接对比，尽管来自一项对比治疗的分析结果显示，Erivedge可能提供了一些临床受益，但该方法用于制定治疗决策并不足够好。
NICE表示，与最佳支持疗法相比，Erivedge的增量成本效益比（ICERs）远远超过了正常可接受的最大ICER范围（30000英镑/质量调整生命年[QALY]）。NICE并没有指出其经济评估可能没有充分反映药物对患者生活质量方面的益处，但强调，即使将这一益处纳入成本效益评估，也不会降低到一个可接受的水平。
根据NICE的裁决，Erivedge将在2个月内从CDF中剔除。目前接受Erivedge治疗的大约150例患者，将继续接受该药治疗。
BCC是最常见的一类皮肤癌，又称基底细胞上皮瘤（BCE） 、基底样细胞瘤侵蚀性溃疡等，是源于皮肤表皮基底细胞或毛囊外根鞘的上皮性低度恶性肿瘤，患者不会感到疼痛，经常暴露于阳光下或紫外线照射的皮肤区域发病几率最高。典型的BCC的治疗方法包括冷冻或手术切除癌变区域。该病一般不致命，但如果任其继续生长将可能导致毁容，在少数BCC病例中癌症可能扩散到身体其他器官，并最后导致死亡。据估计，晚期BCC约占全部BCC病例的10%，而不适合手术或放疗的局部晚期BCC约占所有BCC病例的1%。
Erivedge是一种日服一次的药物，通过抑制Hedgehog通路发挥作用，该通路在大多数BCC中活跃，但仅在少许正常组织中（如毛囊）活跃。在美国，Erivedge于2012年1月底获得美国食品与药物管理局（FDA）批准，用于不能手术或放疗的局部晚期BCC患者和肿瘤已发生转移的BCC患者，Erivedge通过FDA的优先审查程序获准，是美国市场首个治疗转移性BCC的药物。在欧盟，Erivedge于2013年7月获批，用于不适宜手术或放疗治疗的有症状转移性BCC或局部晚期BCC成人患者的治疗，此次批准使Erivedge成为欧盟首个治疗BCC的药物。（新浪医药编译/newborn）
文章参考来源：Roche’s Erivedge no longer funded by the NHS