今日，Gilead Sciences公布了一项2期临床试验的积极结果。该试验是评估新药GS-0976治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的疗效。
NASH也叫做“沉默性肝病”，类似于酒精性肝病，但出现在极少饮酒或不饮酒的人群中。它与脂肪变性相关，或由于肝脏内脂肪的积累导致炎症、进展性纤维化和肝硬化。根据美国国家糖尿病、消化病和肾病研究所（NIDDK）的统计，NASH影响了美国2%至5%的人口。除了减肥、增加体育锻炼、避免喝酒和不必要的药物之外，目前还没有针对这一病症的具体治疗方法。这一患者群体还有巨大的医疗需求未被满足。
Gilead研发的GS-0976是一款口服乙酰辅酶A羧化酶（ACC）抑制剂。ACC在与NASH疾病进展相关的几种生物相关通路中起着重要作用。它可以催化肝脏中脂肪生成的第一步，脂肪酸的合成会帮助肝脂肪变性，随后导致发炎和肝纤维化。所以抑制ACC的作用，有望成为NASH的潜在治疗方法。
GS-0976的疗效在临床试验中得到了验证。该试验包含126名经活检或磁共振弹性成像（MRE）和MRI质子密度脂肪分数（MRI-PDFF）诊断为NASH和肝纤维化F1至F3期的患者。他们随机接受20 mg GS-0976（n = 49）、5 mg GS-0976（n = 51）或安慰剂（n = 26）治疗，每日一次，持续12周。
结果显示，在12周治疗后，接受20 mg GS-0976治疗的患者与安慰剂组相比，肝脏脂肪含量显著下降（通过MRI-PDFF测量）。在这些患者中，与肝纤维化相关的血清标志物TIMP-1也显著降低。而接受5 mg GS-0976治疗的患者与安慰剂组的差异不具统计学意义。在其它测量中，包括FibroScan和MRE测量的肝硬化、纤维化血清标志物ALT和PIII-NP，都没有观察到治疗组与安慰剂组之间的显著统计学差异。此外，GS-0976的耐受性良好。
“在晚期纤维化患者中，NASH可能导致严重的并发症，包括晚期肝病、肝细胞癌和肝移植的需要，”研究主要作者兼NAFLD研究中心主任，同时也是加州大学圣地亚哥分校医学院消化内科副主任、肝病科主任的Rohit Loomba教授说：“不幸的是，这些患者没有治疗方法。在这项首个将ACC抑制剂用于NASH治疗的随机、安慰剂对照的2期研究中，数据表明GS-0976在治疗这种疾病的患者中具有重要作用。"
我们期待着这一新药在后续研究中能继续取得佳绩，为NASH患者群体带来治疗希望。
参考资料：
[1] Gilead Shows Off Mid-Stage NASH Data
[2] Gilead官网